Zusammenfassung der Date der Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit NGN-401
für das Rett-Syndrom mit Dosis von 1E15 vg
WAS IST NGN-401? NGN-401 IST…
Eine in der Erprobung befindliche Gentherapie, die eine
mögliche einmalige Behandlung des
Rett-Syndroms darstellt.
Sie wurde entwickelt, um funktionsfähige Kopien des
vollständigen menschlichen MECP2-Gens zu verabreichen, die
ein voll funktionsfähiges MeCP2-Protein bilden.
Die Verabreichung erfolgt durch ein etabliertes, routinemäßig
durchgeführtes neurochirurgisches Verfahren, die sogenannte
intrazerebroventrikuläre (ICV) Verabreichung.
In Tierversuchen hat sich gezeigt, dass die ICV-Verabreichung
die Gentherapie effektiver in die Bereiche des Gehirns
und des Nervensystems transportiert, die für das Rett-Syndrom
verantwortlich sind, als andere
Methoden.
Entwickelt unter Verwendung der EXACTTM-Technologie von Neurogene,
um die Produktion von
zu viel MeCP2-Protein zu verhindern, was
schädlich sein kann.
Worum geht es bei dieser Phase-1/2-Studie?
Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit,
Verträglichkeit und Wirksamkeit von NGN-401 zu untersuchen. Die Wirksamkeit ist ein Maß dafür, wie gut eine Behandlung die
Erkrankung bekämpft.
Die Teilnehmer erhielten eine einmalige Dosis von 1E15 vg
NGN-401.
Die Forscher überwachen die Teilnehmer hinsichtlich Sicherheit
und Verträglichkeit.
Außerdem untersuchen die Forscher, ob sich Verbesserungen bei den
Skalen zur Bewertung des Rett-Syndroms und der
funktionalen Fähigkeiten zeigen.
WELCHE DATEN SIND IN DIESER
ZUSAMMENFASSUNG ENTHALTEN?
Diese Aktualisierung der Daten zur Phase-1/2-Studie umfasst Daten zum
Stichtag 16. Juni 2026.*
DIE DATEN ZU WIRKSAMKEIT UND SICHERHEIT umfassen alle 10
Teilnehmer
Die Teilnehmer befinden sich 12 bis 30 Monate nach der Verabreichung
Kindergruppe:
8 Teilnehmer im Alter von 4 bis 10 Jahren
Jugendliche/Erwachsene:
2 Teilnehmer ab 11 Jahren
WIE SEHEN DIE WIRKSAMKEITSDATEN DER PHASEN 1/2
AUS?*
• Im Durchschnitt wurden 4,7 Entwicklungsmeilensteine
pro Teilnehmer erreicht
• 100 % erreichten mindestens einen Meilenstein und zeigten
eine Verbesserung auf einer Skala zur Messung der Verbesserung (CGI-I)**
• Die beobachteten Verbesserungen führten zu neuen Fähigkeiten,
die eine gesteigerte Selbstständigkeit und eine geringere
Belastung der Betreuungspersonen zeigten
• Die Meilensteine wurden in einer entwicklungsgerechten,
schrittweisen Abfolge erreicht – was auf einen Neustart
des Entwicklungsverlaufs hindeutet
• Alle erreichten Meilensteine sind dauerhaft erhalten geblieben:
Keiner der Teilnehmer hat die im Rahmen der Studie
erworbenen Fähigkeiten wieder verloren.
WIE SEHEN DIE AKTUELLEN SICHERHEITSERGEBNISSE DER PHASE-1/2-STUDIE AUS?*
TEILNEHMER 1 – 10…
- Die Dosis von 1E15 vg wurde im Allgemeinen gut vertragen.
Die Teilnehmer werden weiterhin hinsichtlich Sicherheit und Nebenwirkungen
überwacht, die auch als unerwünschte Ereignisse bezeichnet werden. - Alle behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit NGN-401 waren
von leichter bis mäßiger Schwere.
Bei den meisten handelt es sich um bekannte potenzielle Risiken des adeno-assoziierten
Virus (AAV), die abgeklungen sind oder gerade abklingen. AAV wird
häufig zur Verabreichung von Gentherapien in den Körper eingesetzt. - Seit dem letzten Stichtag (Oktober 2025) wurden keine neuen behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.
- Zwei zuvor gemeldete schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bei einem einzigen
Teilnehmer haben sich zurückgebildet.Die häufigste behandlungsbedingte Nebenwirkung waren
leichte Erhöhungen der Leberenzymwerte. - Bei keinem der Teilnehmer traten Fälle einer extremen Immunreaktion (HLH) auf.
HLH ist eine seltene, extreme Immunreaktion, die mit
höheren Dosen der AAV-Gentherapie in Verbindung gebracht wird. Es gab keine Fälle
von HLH bei Teilnehmern, die die Dosis von 1E15 vg erhalten haben. - Es traten keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit
intrazerebroventrikulären (ICV) Eingriffen auf. - Es gab keine Anzeichen oder Symptome einer MeCP2-Überexpression.
Die Krampfanfälle blieben nach der Verabreichung von NGN-401 gut kontrolliert.
BEISPIELE FÜR NEUE FÄHIGKEITEN, DIE DIE TEILNEHMER ERWORBEN HABEN*
DIESE FÄHIGKEITEN HATTEN DIE TEILNEHMER ZU BEGINN DER KLINISCHEN STUDIE NOCH NICH
WIEDER MIT ANDEREN IN KONTAKT KOMMEN SICH SELBSTSTÄNDIG ORIENTIEREN MIT DER FAMILIE SPIELEN
- Dreht sich um, wenn sie gerufen wird
- Sagt Wörter mit Bedeutung
- Winkt
- Gibt High-Fives
- Kann Anweisungen befolgen
BENÖTIGT WENIGER KÖRPERLICHE UNTERSTÜTZUNG UND STÄNDIGE AUFSICHT
- Steigt ins Auto ein und aus und schließt die Tür
- Steigt in die Badewanne ein und aus
- Klettert auf Möbelstücke und wieder herunter
- Geht Treppen hinauf und
KÖRPERLICHE UNTERSTÜTZUNG UND STÄNDIGE BEAUFSICHTIGUNG ERFORDERLICH
- Kann selbstständig mit Besteck essen
- Kann ihr Getränk selbst halten
- Kann ihre Decke aufheben
- Kann sich aus dem Liegen aufsetzen
ANWEISUNGEN BEFOLGEN UND SETZT BEIDE HÄNDE
- Trägt den Rucksack, steigt die Stufe zur Haustür hinauf
und schließt die Tür - Kann mit der Familie ein Puzzlespiel spielen
- Kann einen Ball fange
BEDÜRFNISSE BESSER MITTEILEN
BEIDE HÄNDE EINSETZEN
BESTÄNDIG und BEWUSST
- Kann Wünsche und Bedürfnisse
konsequenter kommunizieren mit dem Talker
WIE GEHT ES WEITER?
• Die Teilnehmerinnen der Phase-1/2-Studie werden weiterhin überwacht.
• Die Phase-1/2-Studie wurde in „Embolden™“ umgewandelt, die Phase-3-Zulassungsstudie (auch als „pivotal“ bezeichnet) für NGN-401.
• Im Rahmen von „Embolden“ wurden 25 weibliche Teilnehmerinnen im Alter von mindestens 3 Jahren in die Studie aufgenommen und mit dem Präparat behandelt.
• Die Teilnehmerinnen von „Embolden“ erhielten dieselbe Dosis von 1E15 vg NGN-401 wie in der Phase-1/2-Studie.
• Neurogene plant, die Daten aus „Embolden“ zu nutzen, um bei Zulassungsbehörden wie
der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung von NGN-401 zur Behandlung des Rett-Syndroms zu beantragen.
• Die Topline-Ergebnisse der Embolden-Studie werden für die zweite Hälfte des Jahres 2027 erwartet.
MIT TIEFER DANKBARKEIT…
Im Namen der gesamten Rett-Syndrom-Gemeinschaft und von Neurogene danken wir allen Familien, die an den
klinischen Studien teilgenommen haben. Ihr Engagement und Ihr Mut sind die Grundlage dafür, dass Fortschritte bei den Behandlungsmethoden erzielt werden können. Lesen Sie unsere Botschaft unter
www.Neurogene.com/patients-and-families/#thankyou
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