MECP2 Reactivation
Aufwachen!
Das Rett-Syndrom wird durch Mutationen im MECP2-Gen auf dem X-Chromosom verursacht. Alle Frauen haben zwei X-Chromosomen, ein aktives und ein inaktives. In jeder Zelle, in der das mutierte Gen aktiv ist, gibt es ein gesundes Ersatzgen auf dem inaktiven X-Chromosom. Das Ziel dieser Strategie ist es, das gesunde, zum Schweigen gebrachte Gen zu erwecken. Diese Strategie sollte bei allen MECP2-Mutationen funktionieren.
Der RSRT hat über 9 Millionen Dollar in die MECP2-Reaktivierung investiert. Diese Investition hat zu Kooperationen, Initiativen und Investitionen geführt, die zur Entwicklung der folgenden MECP2-Reaktivierungsprogramme beigetragen haben.


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About the company
Alcyone Therapeutics kündigte ihr Rett-Programm ACTX-101 an, eine genetische Strategie zur Reaktivierung des inaktiven X-Chromosoms im Jahr 2021.
Das Programm wurde in enger Zusammenarbeit zwischen den führenden Wissenschaftlern Dr. Kathrin Meyer und Dr. Sanchita Bhatnagar entwickelt, die beide durch die RSRT-Förderung in die Rett-Forschung eingestiegen sind und in das Programm eingeführt wurden.
