Taysha gab heute bekannt, dass die Rekrutierung für ihre zulassungsrelevante REVEAL-Studie voraussichtlich im letzten Quartal dieses Jahres beginnen wird. Eine zulassungsrelevante klinische Studie sammelt umfassende Daten, die von Aufsichtsbehörden wie der FDA oder der EMA geprüft werden, mit dem Ziel, die Zulassung für die Vermarktung des Therapeutikums zu erhalten.
Die offene Studie wird 15 Mädchen und junge Frauen im Alter von 6 bis unter 22 Jahren einschließen. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Prozentsatz der Teilnehmerinnen, die mindestens einen Meilenstein erreichen oder wiedererlangen.
Eine separate Sicherheitsstudie mit Mädchen im Alter von 2 bis unter 6 Jahren ist in Planung.
Fragen können an patientaffairs@tayshagtx.com gerichtet werden.
Weitere Informationen finden Sie im Community-Brief und in der Pressemitteilung von Taysha siehe unten.