Die nächste Phase unseres Angriffs auf Rett: CURE 360
von Monica Coenraads | 9. September 2020
Eine Heilung für das Rett-Syndrom. Sie wollen es. Ich will es. Mehr als alles andere. Wie also erreicht der Rett-Syndrom Research Trust (RSRT) dieses ehrgeizige Ziel?
Auf der Grundlage langjähriger wissenschaftlicher Erkenntnisse startete der RSRT Anfang 2017 einen dreijährigen, 33 Millionen Dollar teuren Forschungsplan, die Roadmap to a Cure. Ziel war es, therapeutische Programme zu identifizieren, einzuführen und auszuweiten, die auf die Grundursache des Rett-Syndroms abzielen: MECP2-Mutationen.
Der RSRT hat unseren Plan erfüllt. Mit der leidenschaftlichen Unterstützung unserer Familien und ihrer Netzwerke haben wir die erforderlichen 33 Millionen Dollar aufgebracht und 15 Therapieprogramme auf den Weg gebracht, erweitert oder ermöglicht. Diese zumeist wissenschaftlichen Programme gliedern sich in sechs strategische Bereiche (Gen-Ersatz, Gen-Editing, MECP2-Reaktivierung, RNA-Editing, RNA-Trans-splicing, Protein-Ersatz), die alle im Kern auf Rett abzielen.
Während die meisten wissenschaftlichen Entdeckungen in wissenschaftlichen Labors gemacht werden, werden Medikamente von Biopharmafirmen entwickelt. Die Kluft zwischen der wissenschaftlichen Forschung und der Biopharmaindustrie wird oft als „Tal des Todes“ bezeichnet, weil es allzu oft der Ort ist, an dem Entdeckungen sterben. Den Übergang von der wissenschaftlichen Forschung zur Biopharmaindustrie zu meistern, ist von entscheidender Bedeutung und ein Hauptschwerpunkt des RSRT.
Bemerkenswert ist, dass es zu Beginn der Roadmap NULL-Unternehmen mit Therapieprogrammen gab, die auf MECP2 abzielten. Heute gibt es SECHS, und weitere werden folgen. Während die Roadmap zu vielen wichtigen Erfolgen führte, ist dies allein schon ein greifbarer Beweis für unsere Wirkung in den letzten drei Jahren.
Aber wir können jetzt nicht aufhören. Wir brauchen Biopharma, um Rett-Programme in allen therapeutischen strategischen Bereichen voranzubringen. Die Heilung wird von einer oder mehreren dieser Strategien ausgehen, daran haben wir keinen Zweifel. Je mehr Torschüsse, desto besser.
Deshalb starten wir heute die nächste Phase unseres Angriffs auf das Rett-Syndrom, CURE 360. In dieser nächsten Phase konzentriert sich der RSRT gleichermaßen auf das Vorantreiben der sechs therapeutischen Strategien UND auf die Geschäftsentwicklung. CURE 360 entwickelt das RSRT weiter von einer Forschungs-Organisation für Krankheiten zu einem therapeutischen MECP2-Inkubator und stellt sicher, dass die Biopharmaindustrie die von uns entwickelten wissenschaftlichen Programme aufgreift. Tatsächlich liegt uns der Aspekt der Geschäftsentwicklung unserer Arbeit so sehr am Herzen, dass wir unser Logo geändert haben.
Unsere Ziele für die nächsten Jahre sind die Fortsetzung der Entwicklung von Projekten in jeder der sechs Therapiestrategien, die Gewährleistung, dass weitere Biopharmaunternehmen Rett-Programme in allen Therapiestrategien starten, und die Unterstützung der Unternehmen bei ihren Bemühungen um die therapeutische klinische Entwicklung von MECP2.
Das RSRT verfügt nun über eine nachgewiesene Erfolgsbilanz bei der Identifizierung der wichtigsten therapeutischen Strategiebereiche, bei der Rekrutierung von Spitzenwissenschaftlern, die in diesen Bereichen arbeiten, bei der Beschaffung der notwendigen Mittel zur Unterstützung dieser Wissenschaftler und, was wichtig ist, bei der Durchführung des schwierigen Übergangs von der Wissenschaft zur Biopharmaindustrie.
Kein Wort, das ich hier sage, könnte adäquat ausdrücken, wie dankbar ich meinen Kollegen, der Rett-Gemeinschaft und allen unseren Spendern für Ihr Vertrauen, Ihre Zuversicht und, was wichtig ist, Ihre anhaltende Unterstützung bin. Ohne Sie wären wir nicht in dieser aufregenden neuen Phase. Ihr Engagement, Ihre Energie und Ihre Großzügigkeit werden in dieser nächsten Phase der Forschung wichtiger denn je sein.
Auf und weiter!