NACHRICHT VON TAYSHA, WIR SIND DEM TESTEN DES GENAUSTAUSCHES FÜR RETT EINEN SCHRITT NÄHER
September 2, 2021
Die Ende letzten Monats von Taysha Gene Therapies bekannt gegebenen Neuigkeiten ( siehe Pressemitteilung vom 16.08.21)bringen uns einen Schritt näher an die Entwicklung einer Behandlung, die die Ursache des Rett-Syndroms bekämpft: Bereits Ende dieses Jahres könnte die erste genetische Therapie in einer klinischen Studie getestet werden.
Taysha Gene Therapies trat im April letzten Jahres auf den Markt. Das Unternehmen, das von einer Reihe ehemaliger Führungskräfte von AveXis gegründet wurde, das genetische Behandlungen für seltene neurologische Erbkrankheiten entwickelt, hat ein Genersatzprogramm für das Rett-Syndrom in seiner umfangreichen Pipeline. Dieses Programm mit der Bezeichnung TSHA-102 beruht auf der vom RSRT finanzierten Forschung von Dr. Steve Gray, einem Mitglied des Gentherapie-Konsortiums des RSRT, und Sir Professor Adrian Bird im Rahmen des MECP2-Konsortiums.
Bei der Gentherapie werden dem Körper gesunde Gene zugeführt, um mutierte Gene zu ersetzen, es handelt sich um eine einmalige Strategie. Es ist die führende Heilungsstrategie, für die wir uns am RSRT einsetzen. Wenn Sie mehr über den Genersatz erfahren möchten, sehen Sie sich das Webinar Genaustausch für Rett-Syndrom 101 an, das wir im Juli veranstaltet haben.
Der Genaustausch-Ansatz von Taysha umfasst zwei Techniken, die sich von der von Novartis verfolgten Genersatztherapie unterscheiden. Erstens liefert TSHA-102 eine verkürzte Mini-Gen-Version von MECP2, die die kritischen Bereiche des Gens umfasst. Das Mini-Gen wurde im Labor von Adrian Bird entwickelt und durch das MECP2-Konsortium des RSRT finanziert.
Zweitens enthält TSHA-102 eine neuartige Plattformtechnologie namens miRNA, die das Ausmaß der MECP2-Expression kontrolliert. Dies ist wichtig, da zu viel MECP2-Protein auch neurologische Probleme verursacht. Diese Technologie wurde von Steve Gray entwickelt und von RSRT über das Gene Therapy Consortium finanziert.
Taysha hat vor kurzem seine Finanzergebnisse für das zweite Quartal bekannt gegeben und ein unternehmensweites Update zu seinen klinischen Programmen, einschließlich TSHA-102, vorgelegt. Das ist der Punkt, auf den wir gespannt sind: Vorbehaltlich der Genehmigung durch die Aufsichtsbehörden plant das Unternehmen, bis Ende dieses Jahres mit klinischen Studien zu beginnen. Taysha geht davon aus, dass die klinischen Daten bis Ende nächsten Jahres vorliegen werden.
Wir werden die Community über die Entwicklungen auf dem Laufenden halten, sobald sie verfügbar sind.