Neurogene kündigt Studiendesign für die Embolden™-Studie zur Gentherapie NGN-401 bei Rett-Syndrom an

Neurogene hat die wichtigsten Elemente seiner bevorstehenden klinischen Zulassungsstudie Embolden™ für NGN-401, eine Gentherapie zur Behandlung des Rett-Syndroms, bekannt gegeben. Im Rahmen einer klinischen Zulassungsstudie werden umfassende Daten für die Prüfung durch Zulassungsbehörden wie die FDA oder die EMA gesammelt, mit dem Ziel, eine behördliche Genehmigung für die Vermarktung des Medikaments zu erhalten.

Hier einige Highlights:

• An der Studie werden weibliche Patienten im Alter von 3 Jahren und älter teilnehmen; insgesamt werden 18 Patienten erwartet.
• Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis von NGN-401 in einer offenen, einfachen, basiskontrollierten klinischen Studie.
• Der primäre Wirksamkeits-Endpunkt wird die Verbesserung über einen Zeitraum von 12 Monaten anhand der CGI-Verbesserungsskala bewerten, zusammen mit dem Fortschritt von mindestens einem Entwicklungsmeilenstein oder einer anderen Fähigkeit aus einer Liste von 28.

Die Standorte für die Studie wurden noch nicht festgelegt, und die Einschreibung ist noch nicht eröffnet. Neurogene plant, im Laufe der Vorbereitungen Aktualisierungen vorzunehmen und wird weitere Informationen veröffentlichen, sobald die Registrierung beginnt.

Weitere Informationen finden Sie in den von Neurogene veröffentlichten Unterlagen.