JANUARY 6, 2026
Taysha Gene Therapies hat in einer Pressemitteilung und einem Community-Brief ein Update zu seinem Gentherapieprogramm TSHA-102 für das Rett-Syndrom veröffentlicht. Links zu beiden Dokumenten siehe unten.
Zu den wichtigsten Punkten gehören
- Die erste Teilnehmerin erhielt im vierten Quartal 2025 eine Dosis im Rahmen der REVEAL-Zulassungsstudie. Die Rekrutierung läuft derzeit an mehreren klinischen Studienzentren.
- Taysha hat mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA eine schriftliche Vereinbarung über eine Studie für jüngere Mädchen (ASPIRE-Studie) getroffen.
- Es wird erwartet, dass alle Teilnehmerinnen sowohl der REVEAL-Zulassungsstudie als auch der ASPIRE-Studie bis zum zweiten Quartal 2026 behandelt werden.
- Langfristige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus Teil A der REVEAL-Phase-1/2-Studie werden für die erste Hälfte des Jahres 2026 erwartet.
Studienübersicht:
- REVEAL-Zulassungsstudie: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von TSHA-102 bei 15 Mädchen und jungen Frauen im Alter von 6 bis unter 22 Jahren mit typischem Rett-Syndrom. Der primäre Endpunkt misst, ob die Teilnehmerinnen mindestens einen von 28 definierten Entwicklungsmeilensteinen erreichen oder wiedererlangen.
- ASPIRE-Studie: Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von TSHA-102 bei drei Mädchen im Alter von 2 bis unter 4 Jahren. Die Daten aus dieser Studie sollen künftige Zulassungsanträge für Patienten ab 2 Jahren unterstützen.Fragen können an patientaffairs@tayshagtx.com gerichtet werden.
RSRT wird weiterhin über den Fortschritt dieses Programms berichten.
Weitere Informationen finden Sie im unten stehenden Brief an die Gemeinde und in der Pressemitteilung von Taysha.