- Die FDA hat TSHA-102 den Status eines bahnbrechenden Therapiemittels zuerkannt, wodurch die Entwicklung und Prüfung von Behandlungen und Medikamenten auf der Grundlage vorläufiger Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der ersten 12 Teilnehmerinnen der REVEAL-Phase-1/2-Studie beschleunigt wird.
- Taysha hat mit der FDA eine Einigung über das Design der REVEAL-Zulassungsstudie erzielt, für die Ende 2025 mit der Rekrutierung von Teilnehmerinnen begonnen wird. Diese Studie umfasst eine 6-monatige Zwischenanalyse, um zu bewerten, ob die Teilnehmerinnen wichtige Entwicklungsmeilensteine erreichen oder wiedererlangen.
- An der zulassungsrelevanten Studie werden 15 Mädchen und junge Frauen im Alter von 6 bis 22 Jahren mit typischem Rett-Syndrom teilnehmen. Die Rekrutierung soll noch in diesem Quartal beginnen.
- Eine separate Studie für jüngere Mädchen (im Alter von 2 bis 6 Jahren) ist ebenfalls geplant.
- Taysha prüft derzeit Möglichkeiten für Studien außerhalb der USA und Kanadas.RSRT wird weiterhin über den Fortschritt dieses Programms berichten.
Fragen können an patientaffairs@tayshagtx.com gerichtet werden.
Weitere Informationen finden Sie im unten stehenden Brief an die Gemeinschaft und in der Pressemitteilung von Taysha.
2. Oktober 2025
Liebe Rett-Syndrom-Gemeinschaft,
wir möchten Sie über den aktuellen Stand zu TSHA-102, Tayshas innovativer Gentherapie für das Rett-Syndrom, informieren. Nachfolgend finden Sie eine
Zusammenfassung der neuesten Nachrichten.
Wichtige Neuigkeiten
• Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food & Drug Administration) hat TSHA-102 den Status eines bahnbrechenden Therapiemittels zuerkannt
, basierend auf der Überprüfung der verfügbaren klinischen Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aller 12 Teilnehmer,
die in Teil A der REVEAL-Phase-1/2-Studien behandelt wurden.
• Taysha hat die Abstimmung des Protokolls für die REVEAL-Zulassungsstudie und des statistischen Analyseplans mit der
FDA abgeschlossen, und wir sind auf dem besten Weg, im vierten Quartal 2025 mit der Rekrutierung von Teilnehmern zu beginnen.
• Die REVEAL-Zulassungsstudie wird eine 6-monatige Zwischenanalyse des primären Endpunkts umfassen, die dazu beitragen könnte,
die Gespräche mit der FDA über die nächsten Schritte, einschließlich einer möglichen Zulassung, zu beschleunigen. Dies basierte auf der
Bewertung der Entwicklungsmeilensteine in Teil A, die eine 100-prozentige Ansprechrate bei allen Teilnehmern
mit einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 6 Monaten nach Verabreichung von TSHA-102 zeigte.
Häufig gestellte Fragen
Was ist die Bezeichnung „Breakthrough Therapy Designation“ (BTD)?
• Die Bezeichnung „Breakthrough Therapy Designation“ ist ein Sonderstatus, den die FDA Therapien gewährt, die erste Anzeichen einer wesentlichen Verbesserung gegenüber verfügbaren Behandlungen in einem oder mehreren klinisch signifikanten Endpunkten aufweisen.
• Die Bezeichnung „Breakthrough Therapy Designation“ wird in der Regel nach einer ersten Bewertung der Daten gewährt, die in der klinischen Phase I oder II erhoben wurden.
Was ist TSHA-102 und die REVEAL-Zulassungsstudie?
• TSHA-102 ist eine Gentherapie, die einmalig direkt in die Flüssigkeit um das Rückenmark verabreicht wird (intrathekale Verabreichung genannt).
• Die REVEAL-Zulassungsstudie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von TSHA-102 bei 15 Mädchen und jungen Frauen im Alter
zwischen 6 und unter 22 Jahren mit typischem Rett-Syndrom testen, die sich in einer Entwicklungsphase befinden, in der
Fortschritte bei bestimmten Meilensteinen sehr selten sind.
• Jede Teilnehmerin erhält TSHA-102, und die Fähigkeiten der Teilnehmerinnen nach der Verabreichung von TSHA-102 werden
mit ihren Fähigkeiten vor der Verabreichung von TSHA-102 verglichen.
• Der primäre Endpunkt der Studie misst, ob die Teilnehmerinnen nach Erhalt der Studienbehandlung mindestens einen von 28
wichtigen Entwicklungsmeilensteinen in Bereichen wie Handgebrauch (Feinmotorik), Mobilität (Grobmotorik) und
Kommunikation erreichen oder wiedererlangen.
• Die 28 Meilensteine basieren auf Tayshas Analyse der Daten aus der vom NIH finanzierten Natural History Study der International Rett Syndrome
Foundation (IRSF) mit etwa 1.100 Frauen mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 14 Jahren,
die zeigen, dass die Wahrscheinlichkeit, bestimmte verlorene
Entwicklungsmeilensteine zu erreichen oder wiederzuerlangen, sehr gering ist (0 % bis <6,7 %).
Wird es eine Studie für jüngere Mädchen geben?
• Mädchen im Alter von 6 Jahren und älter mit Rett-Syndrom befinden sich in der Regel in einer Entwicklungsplateauphase – einem Stadium, in dem die Wahrscheinlichkeit, bestimmte verlorene Entwicklungsmeilensteine zu erreichen oder wiederzuerlangen, sehr gering ist (0 % bis <6,7 %).
Dies basiert auf der Analyse von Taysha der Daten aus einer von den NIH finanzierten Natural history Study der International Rett Syndrome Foundation (IRSF) mit etwa 1.100 Mädchen, die bis zu 14 Jahre lang beobachtet wurden.
• Da das Erreichen oder Wiedererlangen eines Meilensteins in diesem Stadium selten ist, eignet sich diese Altersgruppe ideal, um zu zeigen, ob eine Behandlung wie TSHA-102 eine echte Wirkung hat.
• Taysha plant außerdem eine separate Studie für Mädchen im Alter von 2 bis unter 6 Jahren, die sich in früheren Entwicklungsstadien befinden. Die aus dieser Studie gewonnenen Daten werden ein wichtiger Bestandteil unseres Gesamtantrags bei den Zulassungsbehörden sein.
Kann ich meine Tochter für eine Studie anmelden?
• Wir werden weitere Informationen darüber veröffentlichen, wie man sich für die REVEAL-Zulassungsstudie anmelden kann, darunter auch, wer teilnahmeberechtigt ist und wo die Studie stattfinden wird, sobald diese Informationen verfügbar sind.
Was sind Ihre Pläne für eine klinische Studie außerhalb der USA und Kanadas?
• Wir führen weiterhin Gespräche mit Aufsichtsbehörden außerhalb der USA und Kanadas, um den besten Weg für TSHA-102 in anderen Ländern zu finden.
Wenn Sie Fragen haben, senden Sie uns bitte eine E-Mail an patientaffairs@tayshagtx.com.
Wir schätzen Ihre anhaltende Unterstützung sehr und freuen uns darauf, Ihnen bald weitere Neuigkeiten mitteilen zu können.
Sincerely,
The Taysha Patient Affairs Team