Taysha Gene Therapies hat dem ersten Rett-Patienten eine Gentherapie verabreicht
Wir haben aufregende Neuigkeiten zu berichten. Taysha Gene Therapies hat seinem ersten Rett-Patienten eine Gentherapie verabreicht. Dies ist ein wichtiger Moment für die gesamte Rett-Gemeinschaft. Es handelt sich nicht nur um den ersten Rett-Patienten von Taysha, sondern auch um das erste Mal in der Geschichte, dass ein Rett-Patient eine Gentherapie erhält. Dies ist ein entscheidender Schritt auf dem Weg zur Entwicklung von genetischen Medikamenten, die das Leben der Menschen, die wir lieben, tiefgreifend verändern sollen.
Ein enormer Aufwand an Energie, Zeit, Ressourcen, Hingabe, Ausdauer und Ausdauer hat uns bis zu diesem Punkt gebracht. Der RSRT setzt sich seit fast 15 Jahren für die Gentherapie des Rett-Syndroms ein und hat mehr als 10 Millionen Dollar in diesen Ansatz investiert, einschließlich einer bedeutenden Finanzierung für Steve Gray, PhD, der einen Mechanismus zur Kontrolle der MECP2-Expression entwickelt hat, der Teil des Programms Taysha ist, und für unseren Trustee und engen Berater, Adrian Bird, PhD, der das MECP2-„Mini-Gen“ entwickelt hat, dass in der klinischen Studie von Taysha eingesetzt wird.
Wenn ich von Mut, Ausdauer und Hingabe spreche, schließe ich die Familien ein, die für uns Spenden sammeln. Ohne sie, ohne ihr Handeln, würde ich Ihnen diese Nachricht nicht überbringen. Diese Familien haben es möglich gemacht, die grundlegenden wissenschaftlichen Daten zu generieren, die anschließend von Taysha lizenziert wurden und die dieses Programm nun vorantreiben. Zu sagen, dass ich diesen Familien und allen unseren treuen Spendern zutiefst dankbar bin, wäre eine enorme Untertreibung.
Diese klinische Studie ist ein bemerkenswerter Schritt auf unserem Weg zur Heilung. Der Schlüssel zum Erreichen der Heilung, die wir uns alle für unsere Lieben wünschen, wird zu einem großen Teil von den künftigen Spendenaktionen der Rett-Gemeinschaft abhängen. Wir freuen uns auch über das Engagement von Familien, die sich unseren Bemühungen noch nicht angeschlossen haben.
Bitte schließen Sie sich meinem Dank an die mutige Familie an, die sich bereit erklärt hat, Patient Nr. 1 zu sein. Wir senden dieser jungen Frau unsere Liebe und unsere besten Wünsche.
Monica Coenraads
CEO