TAYSHA VERÖFFENTLICHT AKTUALISIERUNGEN FÜR ALLE KLINISCHEN STUDIEN (KANADA, USA, GROSSBRITANNIEN)
Rett Syndrome Research TrustHeute, am 29. Februar 2024, hat Taysha Gene Therapies einige Aktualisierungen für alle seine klinischen Studien (Kanada, USA, und Großbritannien) veröffentlicht. Hier ist eine Zusammenfassung der Aktualisierungen:
Die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (Frauen ab 12 Jahren) wird nach Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels bei der FDA auf die USA ausgeweitet.
Die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene wird mit der nächsten Dosis-Kohorte (oder „Gruppe“) fortgesetzt, nachdem das unabhängige Datenüberwachungskomitee (IDMC) der Studie den Übergang zur nächsten Dosisstufe genehmigt hat. Die Dosierung des ersten Teilnehmers in Kohorte zwei (hohe Dosis) wird für das zweite Quartal 2024 erwartet.
Das IDMC genehmigte auch die Dosierung des zweiten Teilnehmers in Kohorte eins (niedrige Dosis) der REVEAL-Pädiatrie-Studie, die voraussichtlich im ersten Quartal 2024 erfolgen wird.
Weitere Informationen finden Sie unter den nachstehenden Links.
Hier die deutsche Übersetzung der Pressemitteilung vom 29.Februar 2024
February 29, 2024
Liebe Rett-Patientenvertreter,
wir schreiben Ihnen, um Ihnen eine Reihe von Neuigkeiten mitzuteilen, die Taysha heute in einer Pressemitteilung veröffentlicht hat. Nachstehend finden Sie eine Zusammenfassung dieser Aktualisierungen sowie eine Liste mit Antworten auf einige häufig gestellte Fragen.
– Die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene (Frauen ab 12 Jahren) wird nach Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels bei der Food and Drug Administration (FDA) auf die Vereinigten Staaten ausgeweitet.
– Die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene wird mit der nächsten Dosis-Kohorte (oder „Gruppe“) fortgesetzt, nachdem das unabhängige Datenüberwachungskomitee der Studie den Übergang zur nächsten Dosisstufe genehmigt hat. Die Dosierung des ersten Teilnehmers in Kohorte zwei (hohe Dosis) wird für das zweite Quartal 2024 erwartet.
– Das IDMC genehmigte auch die Dosierung des zweiten Teilnehmers in Kohorte eins (niedrige Dosis) der REVEAL-Pädiatrie-Studie, die voraussichtlich im ersten Quartal 2024 erfolgen wird.
Was ist die REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene?
– Bei der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der untersucht werden soll, ob die Gentherapie TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob sie bei weiblichen Patienten ab 12 Jahren mit Rett-Syndrom positive Auswirkungen haben könnte. Im Rahmen der Studie sollen zwei verschiedene Dosisstufen untersucht werden, um die höchste verträgliche Dosis von TSHA-102 zu ermitteln.
– Die Studie wird in Kanada und den USA durchgeführt. Weitere Informationen und Standorte der klinischen Studie werden auf https://clinicaltrials.gov/study/NCT05606614 veröffentlicht, sobald sie verfügbar sindWas ist die REVEAL-Pädiatrie-Studie?
Was ist die REVEAL-Pädiatrie-Studie
– Bei der REVEAL-Pädiatrie-Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der untersucht werden soll, ob die Gentherapie TSHA-102 sicher und verträglich ist und ob sie bei Frauen im Alter von 5 bis 8 Jahren positive Auswirkungen haben könnte; eine Ausweitung auf Frauen im Alter von 3 bis 8 Jahren ist für zukünftige Studienphasen geplant. In der Studie sollen zwei verschiedene Dosisstufen untersucht werden, um die höchste verträgliche Dosis von TSHA-102 zu ermitteln.
– Die Studie wird in den USA und im Vereinigten Königreich durchgeführt. Weitere Informationen und die Standorte der klinischen Studien werden auf https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237 veröffentlicht, sobald sie verfügbar sind.
Was ist das unabhängige Datenüberwachungskomitee (IDMC)?
– Das IDMC ist eine unabhängige Gruppe von Experten, die die Patientensicherheit, die potenzielle Wirksamkeit und die Durchführung der Studie während einer laufenden klinischen Studie überwachen. Taysha berät sich mit dem IDMC, um Entscheidungen in Bezug auf wichtige klinische Aktivitäten zu treffen, wie z. B. die Fortsetzung der Dosissteigerung (oder den Übergang zur nächsten geplanten Dosisstufe).
– Wie heute bekannt gegeben wurde, hat das IDMC die ersten Daten aus den laufenden klinischen Studien geprüft und empfohlen, für den dritten Teilnehmer der REVEAL-Studie für Jugendliche und Erwachsene zur nächsten Dosisstufe (hohe Dosis) überzugehen und einen zweiten Teilnehmer der REVEAL-Pädiatrie-Studie wie geplant mit der ersten Dosisstufe (niedrige Dosis) zu behandelnKönnen Familien, die außerhalb des Landes leben, in dem die Studie stattfindet, teilnehmen?
Können Familien, die außerhalb des Landes leben, in dem die Studie durchgeführt wird, teilnehmen?
– Es ist wichtig zu wissen, dass letztlich der Studienleiter (der leitende Arzt am Ort der klinischen Prüfung) entscheidet, ob ein einzelner Patient für die klinische Prüfung in Frage kommt. Obwohl dies von Prüfstelle zu Prüfstelle unterschiedlich ist, werden die Teilnehmer in der Regel nach mehreren Gesichtspunkten für die Teilnahme ausgewählt,
Dazu gehört auch die Nähe zur klinischen Prüfstelle, was die grenzüberschreitende Teilnahme einschränken kann.
– Rett-Familien und/oder ihre behandelnden Ärzte können sich direkt an eine teilnehmende Klinik wenden, um sich über eine
mögliche Studienteilnahme zu erkundigen.
An wen können sich Familien wenden, um weitere Informationen über die REVEAL-Pädiatrie-Studie zu erhalten?
– Familien, die mehr über die REVEAL-Pädiatrie-Studie erfahren möchten, können sich an eine der teilnehmenden klinischen Prüfstellen wenden. Die Kontaktinformationen für jede klinische Prüfstelle finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT06152237.
Hat Taysha Pläne für eine klinische Gentherapie-Studie für Jungen mit Rett-Syndrom?
– Derzeit konzentriert sich Taysha in erster Linie auf die Durchführung vorläufiger klinischer Studien bei erwachsenen, jugendlichen und pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom.
Wenn Sie allgemeine Fragen haben oder mit einem Mitarbeiter des Taysha-Teams für Patientenangelegenheiten Kontakt aufnehmen möchten, wenden Sie sich bitte an patientaffairs@tayshagtx.com. Wenn Ihr medizinischer Facharzt mit einem Mitglied unseres Taysha-Teams für medizinische Angelegenheiten Kontakt aufnehmen möchte, bitten Sie ihn, sich an medinfo@tayshagtx.com zu wenden.
Wir möchten der gesamten Rett-Gemeinschaft und den Rett-Patientenvertretungen für ihre kontinuierliche Partnerschaft danken. Wir möchten uns auch bei den Einzelpersonen und Familien bedanken, die sich für eine Teilnahme an der Forschung entscheiden, um das Potenzial der Gentherapie für das Rett-Syndrom besser zu verstehen.
Mit freundlichen Grüßen,
Das Taysha-Team für Patientenangelegenheiten