22. Juni 2026
Liebe Rett-Syndrom-Community,
wir möchten euch hiermit über den aktuellen Stand zu TSHA-102 informieren, Tayshas experimenteller Gentherapie für das Rett-Syndrom. Nachfolgend findet ihr eine
Zusammenfassung der neuesten Nachrichten.
Wichtigste Neuigkeiten
• Die Verabreichung im Rahmen der zulassungsrelevanten REVEAL-Studie ist abgeschlossen (17 Teilnehmer im Alter von 6 bis 21 Jahren). Sobald alle Teilnehmer
die 6-monatige Nachbeobachtungsphase abgeschlossen haben, plant Taysha, die Zwischenergebnisse mit der US-amerikanischen Food & Drug
Administration (FDA) zu besprechen, um die nächsten Schritte im Hinblick auf eine mögliche Zulassung von TSHA-102 zu erörtern. Erste Ergebnisse der zulassungsrelevanten Studie
sowie Rückmeldungen der FDA werden für die erste Hälfte des Jahres 2027 erwartet.
• TSHA-102 wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei allen 29 Teilnehmern
der REVEAL-Studien Teil A und Teil B (Zulassungsstudien) traten bis zum Stichtag im Juni 2026 keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
• Langfristigere Zwischenergebnisse aus REVEAL Teil A (12 Teilnehmer im Alter von 6 bis 21 Jahren) wurden heute früh veröffentlicht (siehe
unten)
Überblick über klinische Studien zur Bewertung von TSHA-102
Die Verabreichung im Rahmen der REVEAL-Studien ist abgeschlossen, und die Verabreichung im Rahmen der ASPIRE-Studie wird voraussichtlich im Juli 2026 abgeschlossen sein.
• REVEAL Teil A (REVEAL-Studie bei Kindern und REVEAL-Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen)*
⚬ 12 Teilnehmer (im Alter von 6 bis 21 Jahren) erhielten TSHA-102 in zwei Dosierungsstufen (5,7 × 10¹⁴ vg oder 1 × 10¹⁵ vg).
• REVEAL Teil B (REVEAL-Zulassungsstudie) *
⚬ 17 Teilnehmer (im Alter von 6 bis 21 Jahren) erhielten TSHA-102 in der ausgewählten Dosierungsstufe (1 × 10¹⁵ vg).
• ASPIRE-Studie† (die Verabreichung soll planmäßig im Juli 2026 abgeschlossen sein)
⚬ 4 Teilnehmer (im Alter von 2 bis unter 4 Jahren) erhalten TSHA-102 in der ausgewählten Dosierungsstufe (1 × 10¹⁵ vg), angepasst an das geringere Gehirnvolumen bei jüngeren Kindern.
Nachbeobachtung klinischer Studien und Zusammenarbeit mit den Aufsichtsbehörden
• Nachbeobachtung und Datenerhebung: Die Teilnehmer der klinischen Studien werden nachbeobachtet und es werden Informationen erhoben, um
mögliche Vorteile und die Sicherheit von TSHA-102 zu verfolgen. Erste 6-Monats-Daten aus der zulassungsrelevanten REVEAL-Studie werden für das
erste Halbjahr 2027 erwartet.
• Gespräche mit den Zulassungsbehörden: Taysha beabsichtigt, die 6-Monats-Zwischenergebnisse mit der FDA zu besprechen, um Pläne für einen
Biologics License Application (BLA) zu erörtern – den Antrag, den ein Unternehmen bei der FDA einreicht, um die Zulassung einer Behandlung zu beantragen.
Langfristige Zwischenergebnisse aus REVEAL Teil A (Phase-1/2-Studien bei Jugendlichen/Erwachsenen und Kindern)‡ Es ist wichtig zu beachten, dass es sich um Zwischenergebnisse handelt und Schlussfolgerungen erst gezogen werden können, wenn alle Daten vollständig ausgewertet wurden.
• Alle 12 Teilnehmer (im Alter von 6 bis 21 Jahren) in Teil A wurden nun mindestens 12 Monate lang nachbeobachtet. Zwischenergebnisse zum
Stichtag Mai 2026 wurden veröffentlicht, während die längerfristige Nachbeobachtung fortgesetzt wird.
• Es wurden weder behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse noch dosislimitierende Toxizitäten bei der niedrigen oder hohen Dosis beobachtet.
o Die Nebenwirkungen waren im Allgemeinen leicht bis mittelschwer; am häufigsten traten erhöhte Leberenzymwerte (bei 4 Teilnehmern), ein Anstieg des Proteingehalts im Liquor (bei 3 Teilnehmern) und Fieber (bei 3 Teilnehmern) auf.
• Die längerfristige Nachbeobachtung zeigt, dass die bei allen Teilnehmern festgestellten frühen Verbesserungen
anhaltend sind und im Laufe der Zeit, ≥ 12 Monate nach der TSHA-102-Behandlung, weitere funktionelle Fortschritte erzielt wurden.
• Funktionelle Fortschritte wurden in den Kernbereichen Kommunikation, Handfunktion und Mobilität beobachtet, unabhängig vom Alter, dem Schweregrad oder dem Genotyp der Teilnehmer
• Mindestens 12 Monate nach der TSHA-102-Behandlung wurden bei den 12 Teilnehmern insgesamt 310 funktionelle Fortschritte beobachtet (im
Durchschnitt etwa 26 pro Patient). Zu diesen funktionellen Fortschritten gehörten:
o 31 Entwicklungsmeilensteine in den zentralen Funktionsbereichen Kommunikation, Handgebrauch und
Mobilität.
100 % der Teilnehmer erreichten oder erlangten mindestens einen Entwicklungsmeilenstein zurück, wie von
mehreren unabhängigen Experten anhand von Videoaufnahmen bewertet wurde.
Beispiele hierfür waren das Sprechen von sinnvollen Sätzen, die selbstständige Verwendung von Essbesteck und
das Gehen mit Unterstützung.
o 279 weitere Kompetenzgewinne und Verbesserungen in den Funktionsbereichen Kommunikation, Handgebrauch,
Mobilität, autonome Funktionen und anderen Rett-syndrom-bezogenen Symptomen.
Die Kompetenzgewinne und Verbesserungen basierten auf Bewertungen durch Ärzte und Pflegekräfte.
Beispiele hierfür waren verbesserte motorische Fähigkeiten und verbesserter Handgebrauch, das Verstehen von und Reagieren auf Fragen, reduzierte bzw. keine Handstereotypien sowie vermindertes bzw. kein Atemanhalten.
Ausblick
• Taysha hat sich zum Ziel gesetzt, sicherzustellen, dass TSHA-102 der breiten Rett-Gemeinschaft unabhängig von Alter, Geschlecht oder klinischem
Befund zur Verfügung steht. Die endgültige Zulassung und die Produktinformation werden von den Zulassungsbehörden festgelegt.
• Im Falle einer Zulassung beabsichtigt Taysha, mit Kostenträgern und anderen Interessengruppen zusammenzuarbeiten, um den Zugang zu TSHA-102
für Patienten innerhalb der zugelassenen Indikation zu unterstützen. Die endgültige Entscheidung über die Kostenübernahme der Gentherapie liegt jedoch bei dem jeweiligen Kostenträger oder Versicherer.
Überblick über TSHA-102§
• TSHA-102 ist eine in der Erprobung befindliche Gentherapie, die darauf abzielt, die Ursache des Rett-Syndroms zu bekämpfen, indem
eine funktionsfähige Kopie des MECP2-Gens in Zellen des Gehirns und des Zentralnervensystems eingebracht wird.
• TSHA-102 besteht aus:
o Einer Version des MECP2-Gens, die die wesentlichen Teile des MECP2-Gens enthält, die zur Herstellung
des funktionsfähigen MeCP2-Proteins erforderlich sind.
o Doppelhelix-DNA, die den Zellen hilft, das MeCP2-Protein schneller und zuverlässiger zu produzieren – etwa 10- bis 100-
mal besser als bei einsträngigen Ansätzen.
o Ein integrierter Kontrollsensor (miRARE), der sicherstellt, dass jede Zelle die richtige Menge an Protein erhält – nicht zu
viel und nicht zu wenig.
o Ein AAV9-Vektor, ein nicht krankheitserregendes Virus, das das Gen zu den Zielzellen transportiert.
• TSHA-102 ist als einmalige Behandlung konzipiert, die durch eine intrathekale (IT) Injektion in den
unteren Rücken verabreicht wird.
o Die intrathekale Verabreichung ist ein gängiges, minimalinvasives Verfahren, bei dem die Therapie direkt in die
Flüssigkeit gelangt, die um das Gehirn und das Rückenmark zirkuliert – die sogenannte Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
o Durch die Verabreichung von TSHA-102 in die CSF kann das Präparat gezielt in die vom Rett-Syndrom betroffenen Bereiche des Gehirns gelangen, einschließlich derjenigen, die für Bewegung, Kommunikation, soziale Interaktion, Körperfunktionen und Krampfanfälle zuständig sind.
Vielen Dank
Wir möchten den Personen und Familien, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben, sowie
der gesamten Rett-Syndrom-Gemeinschaft unseren aufrichtigen Dank aussprechen, deren Unterstützung dazu beigetragen hat, diesen Fortschritt zu ermöglichen. Wir sind uns bewusst, dassnicht jede interessierte Familie an unseren Studien teilnehmen konnte, und wir setzen uns weiterhin dafür ein, TSHA-102 mit Nachdruck und Sorgfalt im Namen aller vom Rett-Syndrom betroffenen Personen und Familien voranzubringen.
Sollten Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich bitte an patientaffairs@tayshagtx.com.
Mit freundlichen Grüßen,
das Taysha-Team für Patientenangelegenheiten
§Please visit tayshagtx.com/patients-caregivers/ for more information about TSHA-102.
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