Prime Editing
Bereit für Prime Time
Prime-Editing und Base-Editing sind zwei von David Liu entwickelte Technologien, die in der Forschungsgemeinschaft große Begeisterung hervorgerufen haben. Während beim Base Editing Mutationen korrigiert werden, die durch einen Tippfehler in einer einzelnen Nukleotidbase verursacht werden (Punktmutation), kann das Prime Editing mehrere Mutationen korrigieren, die innerhalb des Gens nahe beieinander liegen. Wenn diese Technologie weiterentwickelt wird, um größere DNA-Abschnitte zu korrigieren, wird sie in der Lage sein, alle Mutationen in MECP2 zu bearbeiten.
Prime Editing kombiniert Elemente von CRISPR-Cas9 und Base Editing, um gezielte Änderungen an der DNA-Sequenz vorzunehmen. Es bietet mehrere Vorteile gegenüber herkömmlichen Genom-Editing-Methoden, darunter größere Präzision, Vielseitigkeit (verschiedene Arten von Edits) und weniger Off-Target-Effekte.
Die Forscher Erik Sontheimer, PhD, Jonathan Watts, PhD, und Scot Wolfe, PhD, gehören zu den weltweit führenden Wissenschaftlern im Bereich der RNA-chemischen Forschung. Die UMASS spielt in diesem Bereich seit Jahren eine historische Rolle. 2006 erhielt Dr. Craig Mello, PhD, den Nobelpreis für seine Arbeit im Bereich RNA-Silencing.
Die UMASS und insbesondere diese Gruppe verfügen auch über Fachwissen in Bezug auf die heute allgemein verwendete DNA-Editiermaschine CRISPR-Cas9. Dr. Sontheimer hat eines der allerersten CRISPR-Unternehmen, Intellia, mitbegründet und auf den Weg gebracht.
Diese schlagkräftige Zusammenarbeit bringt vielfältige und synergetische Fähigkeiten mit sich, die das Editing aus mehreren Richtungen angreifen.
