PROTEIN-ERSATZ
DIESE STRATEGIE WÜRDE ES ERMÖGLICHEN, DIE PROTEINDOSEN FÜR DEN PATIENTEN ZU TITRIEREN.
Der Ersatz von Proteinen ist eine gut etablierte therapeutische Strategie, obwohl die Zuführung zum Gehirn eine Herausforderung bleibt. Ein Beispiel ist die Bereitstellung von Insulin für Diabetiker. Da Proteine im Laufe der Zeit abgebaut werden, müsste dieses Therapeutikum kontinuierlich bereitgestellt werden.
WAS bedeutet es?
Anstatt auf der DNA- oder RNA-Ebene einzugreifen, führt diese Strategie gesunde MECP2-Proteine ein, um das mutierte Protein zu kompensieren. Diese Strategie ist keine einmalige Maßnahme, sondern müsste kontinuierlich verabreicht werden.
WARUM nützt es?
Proteinersatz ist eine gut etablierte Modalität, mit der derzeit Krebs, Diabetes, Autoimmunerkrankungen, Blutkrankheiten und viele andere Störungen behandelt werden können. Ein Proteinersatz für Rett würde es ermöglichen, die jeweilige Menge der Dosis individuell zu dosieren, so dass genau die richtige Menge zur Besserung der Symptome zur Verfügung stünde.
STATUS
Das Proteinersatzprogramm, das wir finanzieren, nutzt einen neuartigen Mechanismus, um das gesunde MECP2-Protein mit beispielloser Effizienz ins Gehirn zu transportieren.
ALANNA SCHEPARTZ, PHD
Das RSRT finanziert Alanna Schepartz, PhD, von der UC Berkeley, die eine Gruppe von zelldurchdringenden Miniaturproteinen entdeckt hat, die ungiftig sind und ihre Ladung mit großer Effizienz in den Zellkern transportieren können. Wichtig ist, dass die Forscher gezeigt haben, dass die Effizienz des Transports mit Genauigkeit und Präzision mit einer Technologie namens Fluoreszenzkorrelationsspektroskopie bestimmt werden kann. Diese Studien haben gezeigt, dass diese Miniaturproteine jedem bekannten zelldurchdringenden Peptid, das untersucht wurde, überlegen sind.
Das zu liefernde Protein wird mit dem Miniaturprotein verschmolzen und dann ins Gehirn und in die einzelnen Zellen geschleust. Dieser Ansatz hat das Potenzial, die Menge des Proteins zu maximieren, die an eine Zelle abgegeben werden kann, und erlaubt es, die Dosis auf den einzelnen Patienten zuzuschneiden, so dass genau die richtige Menge zur Besserung der Symptome zur Verfügung steht.