RNA Trans-splicing
Der Anschluss ist richtig
RNS enthält die genetischen Anweisungen für die Herstellung von Proteinen. Bevor das Protein hergestellt werden kann, werden bestimmte unnötige Teile der RNA entfernt. Das RNA-Trans-Splicing ist eine Technologie, die dieses natürlich vorkommende Phänomen ausnutzt, um die mutierten Abschnitte der MECP2-Protein-RNA zu entfernen und durch gesunde Versionen zu ersetzen.
Das RNA-Trans-Splicing ist vor allem aus zwei Gründen interessant. Erstens könnten mit einem einzigen RNA-Trans-Splicing-Therapeutikum 97 % aller Rett-Patienten behandelt werden. Für die verbleibenden 3 % würde ein zusätzliches Therapeutikum entwickelt werden. Zweitens wird die Möglichkeit vermieden, zu viel MECP2-Protein zu produzieren.
Bis vor kurzem war das RNA-Trans-Splicing ein eher undurchsichtiger Ansatz in der Genmedizin ohne große Fortschritte. In jüngster Zeit haben sich Wissenschaftler und Biotech-Unternehmen diesem Ansatz zugewandt.
Abudayyeh- Gootenberg Lab
Omar Abuddayeh, PhD, und Jonathan Gootenberg, PhD, lernten sich während ihres Studiums kennen und gingen den unkonventionellen Weg, ihre Kräfte zu bündeln und ein gemeinsames Labor zu gründen. Die beiden Gentechniker entwickeln Instrumente zur Manipulation von DNA und RNA.
Ihr Rett-Syndrom-Programm hat das Potenzial, alle MECP2-Mutationen durch eine „ Umstrukturierung “ der RNA-Sequenz zu behandeln.
Treffen Sie AbuGoot das dynamische DUO
Wir haben uns mit Omar und Jonathan zusammengesetzt, um über ihren Weg, ihre Zusammenarbeit und die Ziele zu sprechen, die sie mit den vom RSRT vergebenen Mitteln erreichen wollen.
Möchten Sie mehr über das Team erfahren? Lesen Sie einen wunderbaren Bericht im Boston Globe über die beiden.
„Wie andere Eltern von Kindern mit Rett-Syndrom wünscht sich auch Monica Coenraads, dass sich die Wissenschaftler mit der Entwicklung von Behandlungsmethoden beeilen. Aber als Gründerin und Geschäftsführerin des Rett Syndrome Research Trust ist sie in der Lage, etwas dagegen zu tun.“
Der RSRT wurde kürzlich in einem Artikel des Science Magazine vorgestellt: Dank eines bahnbrechenden klinischen Ergebnisses ist das RNA-Editing in der Lage, Krankheiten zu behandeln.