Klinische und wissenschaftliche Ressourcen sind der Schlüssel zur Weiterentwicklung unserer sechs vorrangigen Strategien.
Sie werden nicht isoliert entwickelt. Sie erfordern eine Unzahl von Ressourcen, die den Fortschritt fördern und ermöglichen. Diese Ressourcen, die von der klinischen Forschung bis zur Grundlagenforschung reichen, bilden zusammen ein Instrumentarium, das die Arzneimittelentdeckung unterstützt.
Bei Tausenden von potenziellen Krankheitsindikationen, aus denen man wählen kann, ist die Biopharmazie auf die Krankheiten ausgerichtet, die translational ausgereift sind, d.h. auf diejenigen, bei denen viele dieser Ressourcen vorhanden sind.
Durch die Leitung und Unterstützung dieser grundlegenden Ressourcen versucht der RSRT, das Engagement im Bereich der Biopharmazie zu fördern und zu unterstützen.
KLINISCHE RESSOURCEN
Menschen mit Rett Syndrom stehen im Mittelpunkt von allem, was wir bei RSRT tun. Und sie sind auch das Herzstück der Arzneimittelentwicklung. Unsere klinischen Ressourcen konzentrieren sich darauf, so viel wie möglich von den von Rett Betroffenen zu lernen, um die Wirksamkeit und Effizienz klinischer Studien zu maximieren und den wissenschaftlichen Prozess der Arzneimittelentwicklung zu fördern.
WISSENSCHAFTLICHE RESSOURCEN
Alle unsere Cure 360-Strategien erfordern die Verabreichung von Medikamenten an das Gehirn und im Idealfall die Fähigkeit, zu regulieren, wie viel des MECP2-Proteins gebildet wird. Das Verständnis der Funktionsweise von MeCP2 ist für die Regulationsfähigkeit von entscheidender Bedeutung. Unsere wissenschaftlichen Grundlagenkenntnisse werden durch unsere wissenschaftlichen Mittel erweitert, was unsere Erfolgschancen exponentiell erhöht.