Biosensoren und die Zukunft der Rett Therapieformen
von Jana von Hehn, PhD | 14. August 2019
Das Rett-Syndrom ist wie viele andere neurologische Störungen auf die Interpretation der Symptome durch andere angewiesen – in der Regel durch Eltern und Mediziner, mittels Fragebögen und Interviews. Dies ist Standard in der klinischen Praxis oder bei klinischen Studien. Und wie andere neurologische Störungen leidet auch das Rett-Syndrom unter der Schwierigkeit, dass es keine direkten und objektiven Messungen gibt, die mit dem Ausmaß korrelieren. Was genau bedeutet diese Schwierigkeit?
Nehmen wir als Beispiel ein direktes und objektives Mass, das uns allen bekannt ist: den Blutdruck. Der Blutdruck ist ein direktes und objektives Mass, das mit dem Grad der kardiovaskulären Gesundheit eines Patienten korreliert. Er wird in der Klinik auf nicht-invasive Weise gemessen und stellt eine Messung beim Patienten (direkt) dar, so dass die Ergebnisse nicht von jemand anderem interpretiert, sondern einfach aufgelistet (objektiv) werden – wie 115 über 60 oder 140 über 90. Stellen Sie sich nun vor, wir müssten die kardiovaskuläre Gesundheit stattdessen durch Fragebögen und Interviews messen und behandeln. . . Plötzlich erscheint uns diese direkte und objektive Messung des Blutdrucks, die wir für selbstverständlich halten, ziemlich wertvoll, nicht wahr?
Das Fehlen eines objektiven und standardisierten Ergebnismessgeräts für Rett ist ein Hauptgrund dafür, dass Pharmazeutika und Biotechnologie bei unserer Erkrankung nur begrenzt beteiligt sind. Die Entwicklung von Medikamenten ist ein risikoreiches Geschäft, und Unternehmen werden weiter abgeschreckt, wenn es zusätzliche Komplikationen wie subjektive und daher potenziell ineffektive oder nicht reproduzierbare Ergebnismessungen gibt.
Bei RSRT haben wir es daher zu einem unserer Hauptziele gemacht, effektivere Methoden zur Messung von Rett Medikamenten in der Klinik zu entwickeln. Mit diesem objektiven Versuch wird nicht nur versucht, die Methode für Therapien in klinischen Studien umfassender und sinnvoller zu gestalten, sondern es könnte auch die Art und Weise verändern, wie wir Rett täglich bewerten.
Zurzeit arbeiten wir an einer Initiative zur Entwicklung direkter und objektiver Messungen der Rett-Symptome durch die Erprobung nicht-invasiver, tragbarer Biosensoren. Wir haben eine Reihe von Biosensor-Geräten erprobt, die Dinge wie Herzfrequenzvariabilität, Atmung, Schlafqualität, Körperposition, Gang und andere messen können, indem sie einfach am Körper getragen werden. Diese Biosensorgeräte erfassen direkte und wiederholte Messungen bei einer Person, ähnlich wie eine Taschenuhr oder eine Armbanduhr, und können über fast jeden Zeitraum wesentlich genauere Daten liefern als Standard-Symptombeurteilungen. Dies ist unser Versuch einer „Rett-Blutdruckmessung“ und könnte einen enormen Vorteil gegenüber der Symptombeobachtung darstellen.
Unser Ziel ist es, herauszufinden, welche Biosensoren einfach zu bedienen sind, qualitativ hochwertige Daten zu generieren und Symptome zu erkennen, die für die Messung bei Rett-Patienten wertvoll wären. Aber das ist nicht genug – wir haben uns auch mit der Industrie zusammengetan, um Analyseprogramme für die Daten zu entwickeln, die diese Geräte sammeln, um Rett-Symptome gezielt zu erkennen und zu bewerten.
Die Biosensoren, die in unserer Entwicklungsinitiative am weitesten fortgeschritten sind, werden alle in irgendeiner Weise am Körper getragen: am Handgelenk wie eine Uhr, oder als Unterhemd, oder wie ein klebriges Pflaster, die alle ihre Vor- und Nachteile haben, die in bestimmten Situationen oder für die Messung bestimmter Symptome im Besonderen geeigneter sein können. Wir arbeiten aber auch mit der nächsten Generation von Biosensoren, den so genannten unsichtbaren Sensoren, die nicht getragen werden, sondern Daten sammeln, indem sie sich in der Nähe des Individuums befinden, um aus der Ferne interessante physiologische Ergebnisse zu erkennen. Sehr cool und absolut Science Fiction, aber wie die Wearables haben auch die Invisibles ihre eigenen Vorteile und Herausforderungen.
Während wir unsere Initiative zur Entwicklung von Biosensoren weiter verfolgen, sind wir zuversichtlich, dass direkte und objektive Messungen der Rett-Symptome nur eine Frage der Zeit sind. Wir gehen davon aus, dass verschiedene Biosensoren für bestimmte Situationen besser geeignet sein könnten, aber wir tun unser Bestes, um einen Biosensor zu entwickeln, der so umfassend ist, wie wir uns derzeit vorstellen können. Wir freuen uns, diesen wichtigen Ansatz anführen zu können, um Rett auf einer anderen Ebene als je zuvor zu verstehen und die Möglichkeit zu schaffen, dass neue Therapien direkt und objektiv dort wirksam evaluiert werden können, wo es am wichtigsten ist – beim Patienten.