Das Rett Syndrom von allen Seiten angreifen
Von 2017 bis 2020 führte der RSRT die „Roadmap to a Cure“ durch, einen Forschungsplan, der sechs therapeutische Strategien identifiziert und weiterentwickelt hat, die auf die Grundursache des Rett-Syndroms angelegt sind.
„CURE 360“ ist die Vorlage dafür, wie wir diese Fortschritte nun in einen koordinierten, umfassenden Angriff auf das Rett-Syndrom umsetzen.
Wir wissen jetzt, dass wissenschaftliche Erkenntnisse in wissenschaftlichen Forschungslaboren gemacht werden. Und das Medikamente von der Biopharmaindustrie entwickelt werden.
Daher konzentriert sich „CURE 360“ intensiv auf Forschung und Geschäftsentwicklung „CURE 360“ entwickelt den Rett-Syndrom Research Trust (RSRT) von einer Organisation für Krankheitsforschung zu einem therapeutischen MECP2 Gründerzentrum weiter und stellt sicher, dass Biopharmaunternehmen wissenschaftliche Programme aufgreifen und vorantreiben die während der „Roadmap to a Cure“ entwickelt wurden.
Die Heilung wird durch eine oder mehrere der therapeutischen Strategien erfolgen, die in „CURE 360“ enthalten sind und weiter unten beschrieben werden.
CURE 360
CURE 360 entwickelt den Rett Syndrome Research Trust von einer Forschungs-Organisation für seltenen Erkrankungen zu einem therapeutischen MECP2 Inovationszentrum weiter.
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RETT IST UMZINGELT.
WIR RÜCKEN NÄHER.
Trotz seines behindernden Charakters bietet Rett drei Silberstreifen am Horizont:
Die Grundursache ist bekannt
Die Grundursache ist bekannt – Veränderungen in einem einzigen Gen, MECP2
Die Erkrankung ist nicht Neurodegenerativ
Die Erkrankung ist nicht Neurodegenerativ – die Gehirnzellen sterben nicht.
Wiederherstellung des MECP2-Protein
Die Wiederherstellung des Spiegels des MECP2-Proteins kehrt die Symptome bei Mäusen dramatisch um.
Zusammen rufen diese drei Fakten nach einer genetischen Lösung für Rett. CURE 360 bietet sechs mögliche Lösungen, die durch ein gemeinsames Ziel vereint werden: die Wiederherstellung des MECP2-Proteins.
sechs Strategien, ein ziel
Gleicher Fokus auf Wissenschaft und Unternehmensentwicklung………